MALATTIE RARE E VECCHIAIA? NO GRAZIE.

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Foto di truthseeker08 da Pixabay

Da una possibile terapia genica per la sindrome di Hutchinson-Gilford, nasce la speranza di affrontare malattie rare e vecchiaia con nuove cure.

di Elio Nello Meucci

L’orologio biologico non si ferma. In realtà quello che invecchia, e smette di funzionare come dovrebbe, è il nostro Dna. Quando accade possono sopraggiungere patologie come i tumori, cirrosi, l’aterosclerosi e il diabete. Senza dimenticare le tipicità dell’età avanzata: la cataratta, l’osteoporosi e l’artrite. In realtà le parti di materiale genetico che si deteriorano sono i telomeri. Uno studio congiunto con l’Istituto di Genetica Molecolare del Consiglio Nazionale delle Ricerche (IGM-CNR) ha pubblicato su Nature Communications una ricerca che dà una speranza. «Abbiamo testato le nostre molecole ‘antisenso’ in cellule umane», spiega la ricercatrice IFOM Francesca Rossiello, coautrice dello studio. Sicuramente un nuovo approccio anche perchè nel modello murino hanno allungando la vita massima di questi topi di quasi il 50%.

Da dove si è partiti:

I telomeri danneggiati inducono la formazione di due specifiche classi di Rna non codificanti, chiamate dilncRna e Ddrna. Queste sequenze attivano ‘l’allarme’ molecolare che causa la senescenza della cellula. Grazie allo sviluppo di molecole ‘antisenso’ complementari a tali Rna i ricercatori sono riusciti a indurre lo spegnimento di questi ‘allarmi’ in maniera mirata. Il nuovo approccio è stato sperimentato in cellule umane in vitro e in vivo. Si è osservato come lo spegnimento degli allarmi molecolari legati ai telomeri può essere la via per la prevenzione dell’invecchiamento precoce. «È stata una soddisfazione», dichiara Julio Aguado, primo autore della pubblicazione. «A distanza di soli due anni dalla nostra scoperta di questi RNA non codificanti, siamo riusciti ad applicarli con successo ad una patologia umana».

Cosa sono i teleomeri?

Il telomero è la regione terminale di un cromosoma. Il suo nome deriva dal nome greco telos (τέλος) ‘fine’ e da merοs (μέρος, radice: μερ-) ‘parte.’ Come un orologio biologico, il telomero è legato a un numero massimo di mitosi. Al termine delle quali la cellula sarebbe troppo vecchia per essere mantenuta in vita. Così in queste sequenze ripetute rimane traccia del tempo che passa. È fisiologico quindi che queste parti si accorcino progressivamente con la replicazione del Dna. Si danneggiano nel tempo, e accorciandosi progressivamente minacciano la stabilità del DNA. La cellula senescente perde per sempre la sua capacità di proliferare e di svolgere efficientemente le sue funzioni. Questo impedisce ai tessuti di rigenerarsi.

«I risultati ottenuti da queste ricerche ci hanno incoraggiato a testare questo approccio sulla sindrome di Hutchinson-Gilford». «Una malattia importante, su cui siamo felici di poter dare un contributo conoscitivo. Spiega d’Adda di Fagagna direttore IFOM, « É un modello di malattia che ci aiuta a capire più a fondo i processi di invecchiamento dell’organismo umano». Il fine è di individuare delle strategie terapeutiche per controllare quelle condizioni patologiche tipiche della vecchiaia. Ad oggi, sono stati testati più di una dozzina di farmaci per questa patologia, ma non hanno fornito risultati apprezzabili. I trial si sono fermati una volta arrivati alla sperimentazione clinica.

«Abbiamo osservato nei modelli murini preclinici effetti positivi di alcuni trattamenti. Ma gli effetti sui pazienti non sono soddisfacenti». Afferma Maria Eriksson, ricercatrice del Karolinska Institute. «Occorre ripensare e identificare nuove strategie per trattare questa patologia». Ad oggi la ricerca genetica continua con nuove speranze, sia per le malattie rare che per la vecchiaia.

Lo studio è stato condotto anche in collaborazione con la Fondazione Telethon e il Karolinska Institute in Svezia.

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